La FDA aprueba Mepsevii para el tratamiento de la mucopolisacaridosis VII
La FDA determinó que Mepsevii, una terapia de reemplazo enzimático, es seguro y efectivo en pacientes pediátricos y adultos después de varios años de pruebas clínicas.
Clinigen K.K. y GC Pharma anuncian un acuerdo de licencia exclusivo en Japón para...
Hunterase (Idursulfase-beta) ICV desarrollado por GC Pharma se administra directamente a los ventrículos cerebrales mediante la administración intracerebroventricular (ICV), con el fin de llegar a las células del cerebro y del sistema nervioso central.
En la conferencia de Viena, los expertos de Gaucher discuten el tratamiento de la...
La enfermedad de Gaucher ocupó un lugar central en una reciente conferencia médica en Viena, Austria, organizada por Ari Zimran, MD, director de la Clínica Gaucher en el Centro Médico Shaare Zedek de Israel.
Las enfermedades de almacenamiento lisosomal son candidatos ideales para la terapia génica a base...
Los trastornos de almacenamiento lisosomal son candidatos ideales para el posible beneficio curativo derivado de la tecnología de lentivirus de AVROBIO. Los trastornos de...
Calendario 2019 de actividades de IPA
https://www.worldpompe.org/images/pdfs/IPA-2019-Calendar.pdf
EGA se convierte en alianza internacional
La reunión del 15-16 de octubre de 2018 en Riga, Letonia fue la 10ª bienal de miembros de la Alianza Gaucher.
¡Felicitaciones, Pali!
Estimados asociados, el día de hoy la European Gaucher Alliance (EGA) anunció a los nuevos miembros de su consejo.
Nos sentimos muy orgullosos de que...
