Terapia estancada para el síndrome de Morquio
Siete jóvenes esperan mejorar su calidad de vida con un tratamiento que existe en otros países, pero que a Panamá no llega a pesar de los esfuerzos de sus familiares.
La familia de un niño con síndrome de Hunter está compitiendo contra el tiempo
Los Liebers ponen su esperanza en un prometedor ensayo clínico para una terapia genética que podría detener la progresión del síndrome de Hunter, lo que sería un salvavidas para Ethan.
¿Podría este hisopo bucal salvar vidas? Diagnóstico de prueba de Genepath Enfermedad de Krabbe...
Los síntomas infantiles de la enfermedad de Krabbe incluyen espasmos musculares, irritabilidad extrema, fiebre sin infección y pérdida del control de la cabeza.
Esta gran hermana está luchando para ayudar al guerrero de Pompe de 5 años
Tristan nació en Portland, Or. Fue ingresado rápidamente en la UCI neonatal debido a miocardiopatía (corazón agrandado y débil) y niveles bajos de oxígeno.
Un padre comparte la experiencia de criar a un niño con síndrome de Sanfilippo
Ser vulnerable es la única forma en que puedo ponerme en condiciones de ver verdaderamente a mi hija, pero me rompe el corazón.
Un padre comparte la experiencia de criar a un niño con síndrome de Sanfilippo
Terrence Merrill comparte un lado más vulnerable de las realidades emocionales de criar a un niño con síndrome de Sanfilippo.
La espera terminó: la historia del tratamiento de una niña con síndrome de Morquio
En 2011, Cezy y otro niño esperaron en la lista de prueba para un nuevo tratamiento.
