Existe un medicamento para MPS-VII o síndrome de Sly
Pero antes que el medicamento, el diagnóstico debe confirmarse certeramente. Ya que la MPS tipo VII (MPS-VII) o síndrome de Sly no se puede...
3ª Conferencia Anual RARD
Reportado para el boletín de noticias de la Alianza Internacional de Gaucher (IGA) por Psi. D. Paulina Peña Aragón
La tercera conferencia anual «Avances Recientes...
La defensa de los pacientes en las investigaciones médicas: el modelo Pompe
El papel de las organizaciones de defensa de pacientes en la configuración de la investigación médica: el modelo de Pompe
Artículo creado el 27 de...
Novedades del 3er trimestre de 2019 desde IPA
Considere su participación y marque estas fechas en su agenda:
Junta General Anual de IPA (AGM) el viernes 25 de octubre de 2019.
Conferencia internacional de...
Neurogene patrocina el programa de prueba genética
El programa de pruebas genéticas de Enfermedades de almacenamiento lisosomal de Invitae ofrece pruebas genéticas patrocinadas y asesoramiento a pacientes sospechosos de LSD.
Fármaco para mucopolisacaridosis tipo 4A
De acuerdo con una publicación de BioPortfolio, la Administración Nacional de Productos Médicos de China (NMPA, similar a la FDA estadounidense) aprobó recientemente el medicamento Vimizim de BioMarin para la mucopolisacaridosis tipo 4A para uso exclusivo en la República Popular.
Pacientes reclutados en Europa para candidatos a terapia génica FLT190
"Este estudio pretende investigar la seguridad de FLT190, una nueva terapia génica, y su potencial para tratar los signos y síntomas de la enfermedad de Fabry después de una administración única de FLT190 con el potencial de conducir a una producción continua de αGLA", escribieron los investigadores.
