Posible tratamiento para enfermedad de Pompe que se evaluará bajo revisión prioritaria
Según un comunicado de prensa de la empresa biofarmacéutica Sanofi, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado la...
Terapia génica AVR-RD-03 reduce acumulación de glucógeno tóxico en enfermedad de Pompe clásica de...
Estados Unidos:
Se descubrió que AVR-RD-03, la terapia génica en investigación de Avrobio para la enfermedad de Pompe clásica de inicio infantil, reduce las acumulaciones...
Condición del movimiento ocular el nistagmo puede ser una característica de Pompe infantil
Parma, Italia:
El nistagmo, una afección en la que los ojos se mueven rápida e incontrolablemente, puede ser una característica de la enfermedad de Pompe...
Se amplía el ensayo de tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C
IntraBio ha lanzado recientemente un estudio de extensión de su ensayo de fase II de IB1001, un tratamiento para la enfermedad de Niemann-Pick tipo...
Terapia del habla para el síndrome de Sanfilippo
El síndrome de Sanfilippo es un trastorno genético poco común relacionado con el metabolismo de una gran molécula de azúcar llamada heparán sulfato. La...
iPSCs, CRISPR/Cas9 y protocolos de diferenciación basados en factores de transcripción para generar nuevos...
Noelia Benetó1, Daniel Grinberg1, Lluïsa Vilageliu1 and Isaac Canals2
1Departamento de Genética, Microbiologia y Estadística, Facultas de Biología, Universitat de Barcelona, CIBERER, IBUB, IRSJD, E-08028...
Terapia genética potencial para Gaucher tipo 2, PR001, incluida en la vía rápida de...
Estados Unidos:
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de vía rápida a PR001, terapia génica en...
