La terapia génica Avrobio elimina el sustrato tóxico en un paciente Fabry
Estados Unidos:
El primer paciente con la enfermedad de Fabry tratado con la plataforma de terapia génica Platón de Avrobio en un ensayo de fase...
Datos para una terapia experimental para enfermedad de Pompe estarán presentes en la próxima...
En un comunicado de prensa de Sanofi, las presentaciones de la plataforma y el póster centradas en el producto en investigación candidato avalglucosidasa alfa...
Un análisis de sangre a gran escala identifica cambios en proteínas y lípidos en...
Italia:
Un análisis a gran escala de las proteínas y lípidos que se encuentran en la sangre de personas con la enfermedad de Pompe mostró...
Moléculas de ARN recién encontradas pueden ser biomarcadores para progresión de la enfermedad
Cracovia, Polonia:
Un conjunto de pequeñas moléculas llamadas microARN (miARN), encontradas en un estudio reciente, muestran potencial como biomarcadores y como dianas terapéuticas de la...
PRX-102 entregado al primer paciente en EE.UU. bajo el programa de acceso ampliado
Estados Unidos:
Se trató a un primer paciente con PRX-102 (pegunigalsidasa alfa), una terapia de reemplazo enzimático en investigación para la enfermedad de Fabry que...
Aprobaciones otorgadas para ensayo clínico LYS-GM101 para gangliosidosis GM1
Francia:
En un emocionante comunicado de prensa, la empresa de plataformas de terapia génica Lysogene anunció que había recibido la aprobación de la Agencia Reguladora...
Terapia génica en investigación destinada a restaurar la función del gen GBA en Gaucher
Estados Unidos:
Una terapia génica en investigación destinada a restaurar la función del gen GBA, que es defectuosa en personas con enfermedad de Gaucher, mostró...
