Tratamiento PRX-102 una vez al mes seguro y eficaz para enfermedad de Fabry
Israel:
Un régimen de una vez al mes de la terapia de reemplazo enzimático en investigación (ERT) PRX-102 (pegunigalsidasa alfa) es seguro y eficaz para...
Este año comenzará un ensayo clínico de terapia génica para la gangliosidosis GM1 en...
Reino Unido:
Lysogene acaba de anunciar que la FDA aprobó su solicitud de nuevo fármaco en investigación para terapia de la gangliosidosis GM1, una enfermedad...
Desarrollado un nanomedicamento más eficaz para el tratamiento de la enfermedad rara de Fabry
Se trata de uno de los logros más importantes del proyecto europeo Smart4Fabry, que termina ahora tras cuatro años de trabajo
Los resultados...
¿Podrían los ultrasonidos acelerar el diagnóstico de la enfermedad de Fabry?
Una nueva investigación sugiere que los ultrasonidos podrían ser una nueva herramienta de diagnóstico para los pacientes con un trastorno de almacenamiento lisosómico poco...
Enfermedad de Fabry y Shoshin
Un concepto japonés llamado shoshin podría ayudar a las personas con enfermedades como la enfermedad de Fabry a cambiar su perspectiva y ver su...
El algoritmo Blood Test Plus podría ayudar a detectar más fácilmente Gaucher tipo 1
Italia:
Un bazo agrandado o recuentos bajos de plaquetas, o ambos, en una persona con quejas difíciles de diagnosticar pueden ser un signo de la...
La terapia génica AVR-RD-02 sigue mostrando eficacia en primer paciente tratado
Estados Unidos:
Los datos actualizados de seis meses de un ensayo de fase 1/2 muestran una caída continua en los niveles de dos biomarcadores de...
