Primer paciente Fabry dosificado con terapia génica 4D-310
Estados Unidos:
Un ensayo clínico de fase 1/2 que evalúa la terapia génica en investigación 4D-310, desarrollada por 4D Molecular Therapeutics (4DMT) para personas con...
El ensayo clínico de terapia génica para la enfermedad de Krabbe comenzará este año
Estados Unidos:
Passage Bio ha anunciado recientemente que la Comisión Europea ha concedido la designación de fármaco huérfano para el PBKR03, una terapia génica para...
Primer paciente dosificado en el ensayo FORTIS de AT845 para Pompe de inicio tardío
Tokio, Japón:
El primer paciente recibió una dosis en el ensayo de fase 1/2 FORTIS de AT845, una terapia génica de dosis única para adultos...
JR-171 para MPS 1 recibe estatus de medicamento huérfano de la EMA
Japón:
A finales de marzo de 2021, la empresa de productos farmacéuticos especializados JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. ("JCR") compartió que su candidato a fármaco en...
BanGLA, TRE posiblemente más eficaz para Fabry, nombrado fármaco huérfano en la UE
España:
NanoGLA, una versión potencialmente más eficaz de la terapia de reemplazo enzimático que administra la enzima faltante en la enfermedad de Fabry a través...
FDA otorga el estatus de fármaco huérfano a la terapia génica M6P
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la designación de medicamento huérfano a dos terapias genéticas que M6P Therapeutics...
Novedad mundial: canadienses utilizan terapia génica para tratar con éxito la enfermedad de Fabry
Canadá:
Se estima que una de cada cuarenta a sesenta mil personas se ve afectada por la enfermedad de Fabry.
Se sabe que aproximadamente quinientos...
