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Cuernavaca
viernes 29 marzo 2024
Síndrome de Sanfilippo, BioMarin

Allievex continuará con programa clínico de BioMarin

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Allievex ha obtenido una licencia mundial exclusiva para tralesinidasa alfa de BioMarin, y asumirá todas las obligaciones financieras asociadas con el desarrollo y comercialización de la terapia, y gestionará todos los estudios en el programa clínico, que continuarán sin interrupciones.
enfermedad de Fabry, crisis

Lidiando con las crisis de Fabry

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Las crisis de Fabry pueden ser tan debilitantes que los pacientes pueden necesitar correr a una sala de emergencias para aliviar el dolor.
Enfermedad de Pompe, terapia

Terapia de reemplazo de enzimas pierde efectividad en pacientes Pompe a largo plazo

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Para comprender el resultado a largo plazo de la ERT, los investigadores del Centro Médico Universitario Erasmus MC en los Países Bajos y el Hospital Universitario Pitié-Salpêtrière en París, Francia, colaboraron en el seguimiento de 30 pacientes
Enfermedad de Gaucher, medicamento huerfano,

La FDA otorga designación de huérfano a terapia génica AVR ‑ RD ‑ 02...

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La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la designación de medicamento huérfano a AVR-RD-02, un candidato a terapia génica para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher.
enfermedad-Gaucher-sistema-esquelético

A largo plazo las manifestaciones óseas son muy comunes en Gaucher

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La investigación, "Manifestaciones óseas en la enfermedad de Gaucher: un estudio monocéntrico de 128 pacientes", se presentará en la reunión del Colegio Americano de Reumatología (ACR) / Asociación de Profesionales de Reumatología (ARP) de 2019, programada para los días 8 y 13 de noviembre en Atlanta .
enfermedad de Pompe, Axovant, pruebas genéticas

Paciente recibe terapia génica en un estudio de fase 1/2 de ACTUS-101

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Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), es una compañía enfocada en terapias génicas y se especializa en trastornos genéticos raros, como la enfermedad de Pompe.
Sanfilippo, crecimiento

Problemas de crecimiento en niños con Sanfilippo son más leves que con...

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El deterioro del crecimiento entre los trastornos de la mucopolisacaridosis (MPS) es más leve en personas con MPS III (síndrome de Sanfilippo) y más profundo en aquellos con MPS IVA (síndrome de Morquio A), sugiere un estudio en pacientes taiwaneses.