Allievex continuará con programa clínico de BioMarin
Allievex ha obtenido una licencia mundial exclusiva para tralesinidasa alfa de BioMarin, y asumirá todas las obligaciones financieras asociadas con el desarrollo y comercialización de la terapia, y gestionará todos los estudios en el programa clínico, que continuarán sin interrupciones.
Lidiando con las crisis de Fabry
Las crisis de Fabry pueden ser tan debilitantes que los pacientes pueden necesitar correr a una sala de emergencias para aliviar el dolor.
Terapia de reemplazo de enzimas pierde efectividad en pacientes Pompe a largo plazo
Para comprender el resultado a largo plazo de la ERT, los investigadores del Centro Médico Universitario Erasmus MC en los Países Bajos y el Hospital Universitario Pitié-Salpêtrière en París, Francia, colaboraron en el seguimiento de 30 pacientes
La FDA otorga designación de huérfano a terapia génica AVR ‑ RD ‑ 02...
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la designación de medicamento huérfano a AVR-RD-02, un candidato a terapia génica para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher.
A largo plazo las manifestaciones óseas son muy comunes en Gaucher
La investigación, "Manifestaciones óseas en la enfermedad de Gaucher: un estudio monocéntrico de 128 pacientes", se presentará en la reunión del Colegio Americano de Reumatología (ACR) / Asociación de Profesionales de Reumatología (ARP) de 2019, programada para los días 8 y 13 de noviembre en Atlanta .
Paciente recibe terapia génica en un estudio de fase 1/2 de ACTUS-101
Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), es una compañía enfocada en terapias génicas y se especializa en trastornos genéticos raros, como la enfermedad de Pompe.
Problemas de crecimiento en niños con Sanfilippo son más leves que con...
El deterioro del crecimiento entre los trastornos de la mucopolisacaridosis (MPS) es más leve en personas con MPS III (síndrome de Sanfilippo) y más profundo en aquellos con MPS IVA (síndrome de Morquio A), sugiere un estudio en pacientes taiwaneses.