Lilly y Lycia Therapeutics establecen una colaboración estratégica para descubrir y desarrollar quimeras dirigidas...
Eli Lilly and Company y Lycia Therapeutics, Inc. han anunciado un acuerdo de licencia y colaboración de investigación de varios años centrado en el...
PLX-200 para la enfermedad de Krabbe obtiene la designación de fármaco huérfano
Estados Unidos:
En los Estados Unidos, la designación de medicamento huérfano se otorga a medicamentos o productos biológicos destinados a tratar enfermedades raras o crónicas....
La prueba muscular en el hogar puede ayudar a monitorear la enfermedad de Pompe...
Estados Unidos:
La miografía de impedancia eléctrica (EIM), una prueba muscular no invasiva e indolora que se puede realizar en el hogar, se asocia significativamente...
Primer paciente de Estados Unidos dosificado en el ensayo LYS-GM101 para la gangliosidosis GM1
Estados Unidos:
Para las enfermedades raras en las que no hay opciones de tratamiento disponibles, como la gangliosidosis GM1, existe una necesidad urgente de encontrar...
Síntomas gastrointestinales en la enfermedad de Pompe de inicio tardío
Se debe prestar más atención a la evaluación de los síntomas gastrointestinales de las personas con enfermedad de Pompe de inicio tardío porque causan...
Nuevos datos de eficacia y seguridad de Trappsol Cyclo disponibles para Niemann-Pick tipo C
Estados Unidos:
El 30 de julio de 2021, la compañía biofarmacéutica Cyclo Therapeutics compartió que había publicado datos nuevos y prometedores sobre la seguridad, eficacia...
La prevalencia genética de Pompe es mayor en Corea que en Japón
Según un análisis de la literatura y la base de datos, la prevalencia genética predicha de las variantes relacionadas con la enfermedad en el...
