Enfermedad de Gaucher y terapia génica: enfoques y progreso de la investigación
Historia de la National Gaucher Foundation, el uso de la terapia génica para tratar la enfermedad de Gaucher ha estado flotando en la teoría...
La cirugía espinal temprana puede disminuir la lesión nerviosa en el enfermedad de Sanfilippo
Los registros médicos de niños con enfermedades relacionadas con la acumulación de glucosaminoglucanos, incluido el síndrome de Sanfilippo, muestran que la cirugía de fusión...
El albuterol con ERT mejora la función motora pulmonar en pacientes con EPOC
Durham, EE.UU.
Cuando se usa en combinación con la terapia de reemplazo enzimático, el albuterol mejora la función pulmonar y motora en pacientes con enfermedad...
Los datos provisionales de ensayos de terapia génica para dos formas diferentes del síndrome...
Historia de gurufocus.com, la compañía biofarmacéutica Abeona Therapeutics, Inc., anunció recientemente la presentación de hallazgos provisionales positivos de dos ensayos clínicos de fase 1/2...
Investigadores colombianos realizan novedosos avances para tratar enfermedad de Morquio tipo A
Colombia:
Un grupo de investigadores colombianos logró realizar dos avances científicos para tratar la enfermedad de Morquio tipo A en el país. La primera se...
AVROBIO proporciona actualizaciones sobre sus programas de enfermedad de Fabry y cistinosis
Historia de Financial Buzz, la compañía de terapia génica AVROBIO presentó recientemente datos actualizados el 10 de febrero de 2020 en el 16º Simposio...
La FDA otorga medicamentos huérfanos, designaciones de enfermedades pediátricas raras para PR001 terapia genética...
EE.UU.
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a Prevail Therapeutics®, la terapia de...
