Nuevo acondicionamiento de intensidad reducida para el TCMH resultó beneficioso para 20 enfermedades raras
Pittsburgh:
Un estudio reciente publicado en la revista Blood Advances ha documentado que el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) es seguro y eficaz para...
FDA acepta acuerdo de confidencialidad de revisión prioritaria a un posible fármaco para Niemann-Pick...
Historia de globenewswire.com, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aceptó recientemente la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para arimoclomol....
Resultados preclínicos prometedores en terapia génica ST-920
Para determinar la seguridad y eficacia de la terapia génica experimental ST-920, los investigadores primero examinaron el impacto del fármaco en modelos de ratón...
La FDA revisa la aplicación de PRX-102 como tratamiento de Fabry
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado para revisión una solicitud de Chiesi Global Rare Diseases y Protalix...
Sensibilización sobre la enfermedad de Fabry
Concienciar sobre los trastornos crónicos raros, como la enfermedad de Fabry, podría significar que más pacientes se beneficien de un diagnóstico y tratamiento más...
La FDA acelera la terapia génica 4D-310 para Fabry
4D-310, una nueva terapia génica para la enfermedad de Fabry que está siendo desarrollada por 4D Molecular Therapeutics (4DMT), recibió la designación de vía...
Pacientes Gaucher tipo 3 con mayor riesgo de Parkinson a medida que envejecen
Al igual que las personas con enfermedad de Gaucher tipo 1 (EG), los pacientes con tipo 3 pueden tener un mayor riesgo de desarrollar...
