FDA otorga el estatus de fármaco huérfano a la terapia génica M6P
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la designación de medicamento huérfano a dos terapias genéticas que M6P Therapeutics...
Este año comenzará un ensayo clínico de terapia génica para la gangliosidosis GM1 en...
Reino Unido:
Lysogene acaba de anunciar que la FDA aprobó su solicitud de nuevo fármaco en investigación para terapia de la gangliosidosis GM1, una enfermedad...
Desarrollado un nanomedicamento más eficaz para el tratamiento de la enfermedad rara de Fabry
Se trata de uno de los logros más importantes del proyecto europeo Smart4Fabry, que termina ahora tras cuatro años de trabajo
Los resultados...
Aprobaciones otorgadas para ensayo clínico LYS-GM101 para gangliosidosis GM1
Francia:
En un emocionante comunicado de prensa, la empresa de plataformas de terapia génica Lysogene anunció que había recibido la aprobación de la Agencia Reguladora...
La terapia génica AVR-RD-01 obtiene el estatus de fármaco huérfano en la UE
La Comisión Europea ha otorgado la designación de fármaco huérfano a la terapia génica en investigación AVR-RD-01 de Avrobio para el tratamiento de la...
IB1001 eficaz para el tratamiento de Niemann-Pick tipo C
Newswise, los datos de un ensayo clínico reciente que evaluó IB1001 en pacientes con enfermedad de Niemann-Pick tipo C, muestran que la terapia es...
Inscripción y dosificación en curso en ensayos de Sanfilippo tipo A y B de...
Los pacientes estadounidenses continúan siendo tratados en ensayos clínicos que prueban las terapias genéticas en investigación de Abeona Therapeutics: ABO-101 para aquellos con síndrome...
