La FDA revisa la aplicación de PRX-102 como tratamiento de Fabry
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado para revisión una solicitud de Chiesi Global Rare Diseases y Protalix...
Pacientes Gaucher tipo 3 con mayor riesgo de Parkinson a medida que envejecen
Al igual que las personas con enfermedad de Gaucher tipo 1 (EG), los pacientes con tipo 3 pueden tener un mayor riesgo de desarrollar...
Período completo del estudio en fase III para tratamiento de Fabry
Protalix BioTherapeutics ha completado recientemente la parte de tratamiento de su ensayo BRIGHT de fase III, que investiga PRX-102 como tratamiento para la enfermedad...
Medir glucosilsfingosina en manchas de sangre seca puede ayudar a monitorear efectividad de TRE
La medición de los niveles de glucosilsfingosina (Lyso-Gb1), un biomarcador de diagnóstico de la enfermedad de Gaucher, en las gotas de sangre seca es...
Los niños con Gaucher pueden necesitar TRE a largo plazo para alcanzar las respuestas...
Los niños con enfermedad de Gaucher que están en terapia de reemplazo enzimático (TRE) continúan teniendo niveles anormales de células inmunes, a pesar de...
Ciertos pacientes Fabry pueden cambiar de terapia de reemplazo enzimático a Galafold,
Nápoles, Italia:
El cambio de la terapia de reemplazo enzimático (TRE) a Galafold (migalastat) es una opción terapéutica válida y segura para pacientes con enfermedad...
La terapia génica con células madre restaura los niveles de glucógeno y ayuda al...
Róterdam, Países Bajos:
El trasplante de células madre sanguíneas modificadas para transportar el gen GAA elevó los niveles de glucógeno casi a la normalidad en...
