La terapia genética experimental para gangliosidosis GM1 recibe designación de enfermedad pediátrica rara
Historia de BioSpace, la compañía de terapia génica Axovant Gene Therapies Ltd., anunció recientemente que recibió la designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la...
La terapia de reducción de sustrato para Gaucher neuronopático muestra eficacia
Un candidato a terapia de reducción de sustrato (SRT) conocido como Genz-667161 redujo efectivamente la acumulación de glucocerebrósido en el cerebro, mejoró la supervivencia...
El programa de terapia genética experimental para el síndrome de Hunter (MPS II) comienza...
Estados Unidos:
Historia de PR Newswire, la empresa de biotecnología REGENXBIO Inc. anunció recientemente planes para expandir su programa de desarrollo RGX-121. RGX-121 se está...
Manejo de la escoliosis en la enfermedad de Pompe de inicio tardío
La enfermedad de Pompe de aparición tardía puede ocurrir durante la fase más grande de crecimiento y desarrollo de un niño. Esto puede tener...
Nuevo acondicionamiento de intensidad reducida para el TCMH resultó beneficioso para 20 enfermedades raras
Pittsburgh:
Un estudio reciente publicado en la revista Blood Advances ha documentado que el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) es seguro y eficaz para...
FDA acepta acuerdo de confidencialidad de revisión prioritaria a un posible fármaco para Niemann-Pick...
Historia de globenewswire.com, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aceptó recientemente la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para arimoclomol....
Resultados preclínicos prometedores en terapia génica ST-920
Para determinar la seguridad y eficacia de la terapia génica experimental ST-920, los investigadores primero examinaron el impacto del fármaco en modelos de ratón...
