Tratamiento PRX-102 una vez al mes seguro y eficaz para enfermedad de Fabry
Israel:
Un régimen de una vez al mes de la terapia de reemplazo enzimático en investigación (ERT) PRX-102 (pegunigalsidasa alfa) es seguro y eficaz para...
¿Podrían los ultrasonidos acelerar el diagnóstico de la enfermedad de Fabry?
Una nueva investigación sugiere que los ultrasonidos podrían ser una nueva herramienta de diagnóstico para los pacientes con un trastorno de almacenamiento lisosómico poco...
El algoritmo Blood Test Plus podría ayudar a detectar más fácilmente Gaucher tipo 1
Italia:
Un bazo agrandado o recuentos bajos de plaquetas, o ambos, en una persona con quejas difíciles de diagnosticar pueden ser un signo de la...
Datos para una terapia experimental para enfermedad de Pompe estarán presentes en la próxima...
En un comunicado de prensa de Sanofi, las presentaciones de la plataforma y el póster centradas en el producto en investigación candidato avalglucosidasa alfa...
Primer paciente dosificado en ensayo de terapia génica para enfermedad de Pompe de inicio...
Estados Unidos:
Spark Therapeutics ha administrado la dosis al primer paciente del ensayo clínico de fase 1/2 RESOLUTE de SPK-3006, una terapia génica experimental para...
Un análisis de sangre a gran escala identifica cambios en proteínas y lípidos en...
Italia:
Un análisis a gran escala de las proteínas y lípidos que se encuentran en la sangre de personas con la enfermedad de Pompe mostró...
Moléculas de ARN recién encontradas pueden ser biomarcadores para progresión de la enfermedad
Cracovia, Polonia:
Un conjunto de pequeñas moléculas llamadas microARN (miARN), encontradas en un estudio reciente, muestran potencial como biomarcadores y como dianas terapéuticas de la...
