Seelos Therapeutics se reunirá con EMA para planificar el estudio de la UE de...
Seelos Therapeutics anunció que se reunirá con la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en marzo para buscar asesoramiento y asistencia científica para un estudio...
Seelos Therapeutics propone nuevo tratamiento para síndrome de Sanfilippo
Seelos Therapeutics tiene como objetivo continuar desarrollando este tratamiento para el síndrome de Sanfilippo, pero también tiene el potencial de tratar otras afecciones, como Parkinson, ALS, enfermedad de Huntington, Alzheimer, distrofia muscular oculofaríngea (OPMD), ataxia espinocrebelosa (SCA3) y Friedrich ataxia.
Técnica de imagen que detecta cambios en los vasos sanguíneos oculares puede ayudar en...
Un estudio ha encontrado que las diferencias detectables en la arquitectura de los vasos sanguíneos en los ojos de las personas con enfermedad de Fabry podrían resultar útiles para diagnosticar la enfermedad temprano.
Se recomienda monitoreo cuidadoso de participación pulmonar para niños Gaucher, incluso síntomas ausentes
Para permitir la detección temprana, los investigadores recomiendan un monitoreo cuidadoso, incluso en ausencia de síntomas clínicos.
Nueva diana terapéutica contra enfermedades causadas por acumulación de lípidos en las células
Uno de estos trastornos es la enfermedad de Niemann-Pick de tipo C1, ocasionada por una mutación en el gen NPC1 que provoca la acumulación de colesterol en los endosomas, daños hepáticos y, finalmente un tipo de demencia.
Nuevo perfil genético descrito en hermanas con enfermedad de Gaucher tipo 1
Un informe de caso sobre dos hermanas en Brasil con enfermedad de Gaucher tipo 1 (GD1) y enfermedad ósea severa representa un nuevo perfil genético, dicen los investigadores.
Estudio: Odiparcil muestra resultados positivos en el tratamiento de mucopolisacaridosis tipo VI
Inventiva ha completado recientemente la Fase IIa de su ensayo clínico de odiparcilo, un medicamento hecho para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo VI (MPS VI).
