Los resultados preliminares del experimento de edición de genes sugieren el potencial para tratar...
Si bien este cambio es alentador, todavía no es definitivo si el procedimiento de edición de genes fue directamente responsable.
Después de la reunión con la FDA, Amicus Therapeutics lanzará el Programa de la...
El tratamiento actual incluye terapia de reemplazo enzimático alglucosidasa alfa (Lumizyme) de Sanofi. Esta es una infusión, mientras que la AT-GAA de Amicus es una píldora.
La FDA aprueba Galafold para tratar la enfermedad de Fabry
Se trata del primer tratamiento personalizado y primer medicamento oral aprobado para esta dolencia.
Nueva Zelanda PHARMAC propone cambios en el tratamiento de Gaucher
Los pacientes que actualmente reciben tratamiento para Gaucher pueden necesitar someterse a una IRM antes de cambiar al nuevo tratamiento.
Amicus establece un precio de 315.000 dólares para su tratamiento contra la enfermedad de...
Galafold es una terapia oral para la enfermedad de Fabry, una condición genética, en ocasiones mortal, en la que la acumulación de grasa daña varios órganos.
FDA aprueba Galafold® (migalastat) para el tratamiento de algunos pacientes adultos con enfermedad de...
La FDA ha aprobado Galafold para 348 variantes genéticas del gen GLA susceptibles de responder a este tratamiento.
Científicos descubren un mejor modelo de enfermedad de Batten en primates
Al establecer el análogo más cercano a la condición en humanos, la versión encontrada en monos tiene un gran potencial para el desarrollo de nuevos tratamientos y terapias.
