La prueba de datos conceptuales destaca la viabilidad de la terapia génica para la...
Los datos mostraron que los vectores de Homology podían atravesar varias células y tejidos del sistema nervioso sin problemas después de la inyección intravenosa.
Trastornos raros innatos como la enfermedad de Pompe todavía causan alta mortalidad
Según una historia de Vietnam News, la madre Huyen Trang ha visto a dos de sus hijos enfrentarse a la puerta de la muerte...
Acuerdo de concesión de licencias por un medicamento experimental contra el síndrome de Sanfilippo
Este acuerdo está relacionado con una terapia génica experimental llamada LYS-SAF302, que se está desarrollando para tratar el raro trastorno genético del síndrome de Sanfilippo tipo A.
La medicación crítica para la enfermedad de Fabry se agrega al programa de medicamentos...
Galafold puede evitar que los pacientes con enfermedad de Fabry se enfrenten a una muerte prematura.
Suma Seguro Popular dos enfermedades raras a cobertura de gastos catastróficos
Un tratamiento para este tipo de enfermedades puede costar hasta seis millones de pesos por paciente.
El programa tiene como objetivo ayudar a diagnosticar ciertas enfermedades raras más rápidamente
Está claro que The Lantern Project será un activo valioso para los médicos que les permitirá diagnosticar a los pacientes antes y comenzar el tratamiento de manera más rápida y eficaz.
La historia de Borys: viviendo con leucodistrofia metacromática
Tomasz, padre de Borys, comenta, “¿Por qué le llamamos Borys el Héroe? Porque es un verdadero Héroe que lucha todos los días contra su enemigo mortal.
