Paciente Fabry candidato a terapia génica FLT190
Se ha dosificado al primer paciente en un ensayo clínico de fase 1/2 del candidato a la terapia génica de la enfermedad de Fabry FLT190.
Se pide a la FDA permita una mayor dosis de terapia génica PROP1 en...
Una dosis única de PR001 tiene el potencial de modificar la enfermedad con un efecto duradero.
Genética de la enfermedad de Fabry
Como todas las enfermedades genéticas, la enfermedad de Fabry a menudo plantea una gran preocupación para los padres y cuidadores de un niño afectado. Comprender la genética de la enfermedad puede ayudar en la planificación familiar y en el diseño de nuevas terapias.
Consideraciones dietéticas en la enfermedad de Pompe
Los cambios en la dieta y los métodos de alimentación pueden ayudar a aliviar o retrasar la progresión de algunos de los síntomas de la enfermedad de Pompe.
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Esto es literalmente un problema de vida o muerte para aquellos pacientes involucrados, incluida Maria Isabel Bueso, de 24 años, que ha estado en los EE. UU. , recibiendo tratamiento para MPS 6, por invitación de médicos que realizan un ensayo clínico para la rara enfermedad.
Amicus Therapeutics continúa desarrollando tratamientos de investigación para Fabry, Pompe y Batten
Amicus Therapeutics tiene hasta 14 fármacos en investigación actualmente en desarrollo para el tratamiento de enfermedades raras, incluidas las enfermedades de Fabry, Pompe y Batten. Otras afecciones poco frecuentes, como la enfermedad de Niemann-Pick tipo C y las mucopolisacaridosis, también están representadas, con tratamientos para ellas también en el desarrollo de Amicus.
Fundación Isaac recurrió a la televisión para que escucharan mensaje de mucopolisacaridosis
Su objetivo es brindar apoyo a los pacientes y sus familias, así como abogar por el esfuerzo de las enfermedades raras en su conjunto. Ya no se centran solo en MPS sino en todos aquellos que viven con una condición rara.
