Especialista llama a tomar conciencia sobre la enfermedad de Gaucher
Esta enfermedad considerada rara, afecta a una de cada 40.000 personas y su padecimiento, sin un diagnóstico y tratamiento oportuno y temprano, puede ser debilitante, discapacitante y potencialmente mortal.
Los investigadores dicen que es necesario realizar más estudios sobre MPSIII
Después de leer los títulos y los resúmenes, redujeron esta lista a 116 artículos.
Experto remarca el «diagnóstico complejo» de enfermedad de Fabry, que «se retrasa varios años...
Las cardiopatías familiares son un grupo heterogéneo de enfermedades cardiovasculares raras o de baja prevalencia que tienen como característica común tener una base genética y presentación familiar.
¿Qué es la enfermedad Gaucher?
La Organización Mundial de la Salud hace un llamado internacional a conocer más sobre las enfermedades raras, para detectarlas a tiempo y acelerar su tratamiento.
Resultados de ensayos clínicos parecen prometedores para tratamiento de Niemann-Pick tipo C
El estudio duró un año e involucró a un total de 50 pacientes.
Avrobio planea seguir adelante con un estudio de fase 1/2 de una terapia génica...
Avrobio está desarrollando una terapia génica llamada AVR-RD-02 como un tratamiento potencial para las personas con enfermedad de Gaucher.
Avrobio se hunde en datos mixtos del ensayo de terapia génica de la enfermedad...
En otra noticia, Avrobio anunció que iniciará un ensayo de Fase I / II en Canadá para probar su tratamiento de terapia génica lentiviral AVR-RD-02 para la enfermedad de Gaucher.
