Acuerdo de concesión de licencias por un medicamento experimental contra el síndrome de Sanfilippo
Este acuerdo está relacionado con una terapia génica experimental llamada LYS-SAF302, que se está desarrollando para tratar el raro trastorno genético del síndrome de Sanfilippo tipo A.
La medicación crítica para la enfermedad de Fabry se agrega al programa de medicamentos...
Galafold puede evitar que los pacientes con enfermedad de Fabry se enfrenten a una muerte prematura.
Suma Seguro Popular dos enfermedades raras a cobertura de gastos catastróficos
Un tratamiento para este tipo de enfermedades puede costar hasta seis millones de pesos por paciente.
El programa tiene como objetivo ayudar a diagnosticar ciertas enfermedades raras más rápidamente
Está claro que The Lantern Project será un activo valioso para los médicos que les permitirá diagnosticar a los pacientes antes y comenzar el tratamiento de manera más rápida y eficaz.
La historia de Borys: viviendo con leucodistrofia metacromática
Tomasz, padre de Borys, comenta, “¿Por qué le llamamos Borys el Héroe? Porque es un verdadero Héroe que lucha todos los días contra su enemigo mortal.
Terapias genéticas para la enfermedad de Pompe y otras enfermedades raras están en desarrollo
El tratamiento primario para la enfermedad de Pompe es el reemplazo de enzimas.
Promueven detección precoz de Gaucher
La enfermedad de Gaucher (EG), catalogada como “poco frecuente”, es un padecimiento crónico que tiene tratamiento. Es causada por la deficiencia de una enzima (glucocerebrosidasa) que se encarga de activar una reacción química en el organismo.
