Esteve desarrollará la terapia para Hunter cuando valide la de Sanfilippo A
La compañía aclara el complejo reto científico que suponen estas investigaciones.
Una esperanza para los niños con la enfermedad de Sanfilippo
El Instituto Pasteur realiza un alentador ensayo de terapia génica, que acerca la posible producción industrial del medicamento experimentado.
ENFERMEDADES LISOSOMALES
Es frecuente la presencia de antecedentes familiares.
Gaucher, un mal huérfano sin cura
Existen señales ante las cuales los padres deben tomar acciones para una detección temprana.
Le dijeron que moriría a los 10 años y se acaba de graduar de...
Ryan tenía un trastorno genético raro llamado mucopolisacaridosis I, o MPS I, con una amplia gama de síntomas que afectan a múltiples sistemas en el cuerpo.
Nefrólogos españoles coordinan un proyecto mundial sobre enfermedad de Fabry
La enfermedad de Fabry es una patología rara o de baja prevalencia que afecta a uno de entre 40.000 a 238.000 varones.
Últimos avances en la lucha contra las enfermedades lisosomales
“Los avances en las enfermedades raras obligan a los clínicos a actualizarnos y ampliar nuestros conocimientos en bioquímica y genética, para entender las bases patogénicas de estas enfermedades”.
