El difícil diagnóstico de la enfermedad de Gaucher retrasa el tratamiento hasta 10 años
La cuarta edición del curso de Diagnóstico y Manejo de la Enfermedad de Gaucher celebrado en el Hospital Universitario Ramón y Cajal de Madrid ha profundizado en el conocimiento de esta patología.
Exitosos resultados de la Fase 2 en la Designación de Vía Rápida para Terapia...
Los resultados del estudio se presentaron en febrero en el XIIIº WORLDSymposium anual en San Diego, y sugirieron que AGT-181, desarrollado por ArmaGen, Inc. mejora la función neurocognitiva en pacientes con síndrome de Hurler.
¿Qué debemos saber de las enfermedades raras y cuántos peruanos las padecen?
En Perú existen 2.5 millones de personas con enfermedades raras que necesitan medicamentos de forma urgente.
Gaucher, una de las enfermedades huérfanas de Colombia
Algunos pacientes no experimentan ningún síntoma sino hasta que llegan a la vejez, mientras que otros pueden desarrollar condiciones potencialmente fatales durante la infancia.
La terapia génica da esperanza al tratamiento del ‘alzheimer infantil’
Las expectativas puestas en los ensayos son altísimas, teniendo en cuenta los buenos resultados que han dado los estudios en fases previas.
Por primera vez, un paciente recibe edición genética directamente dentro de su cuerpo
El síndrome de Hunter se presenta principalmente en chicos y afecta muchas partes diferentes del cuerpo.
El presidente y CEO de Abeona explica la emoción que rodea ABO-102
Los niños que nacen con el síndrome de Sanfilippo tienen un problema al fabricar la enzima que es responsable de masticar el azúcar del sulfato de heparina; ese es el biomarcador clave de la patología de la enfermedad.
