Se presentaron datos provisionales del tratamiento para Sanfilippo B
"Estos estudios están generando un sólido conjunto de datos para determinar la seguridad y eficacia de BMN 250 en Sanfilippo B", dijo Hank Fuchs, M.D., Presidente de Investigación y Desarrollo Mundial de BioMarin.
Sanofi presenta los datos de seguridad de la Fase 1/2 en Pompe
Los datos no mostraron evidencia de inhibición de la actividad de la enzima durante el período de análisis.
Pacientes con Fabry detectan diferencias entre CC.AA. en el acceso al tratamiento
Profesionales de diversas especialidades intercambian experiencias en el VII Congreso Nacional celebrado en Madrid.
Biotech avanza terapias génicas para enfermedades de almacenamiento lisosomal
Además del trabajo continuo para AVR-RD-01, la compañía ha dicho que tiene planes para iniciar el desarrollo clínico de otros dos candidatos a terapia genética para la enfermedad de Gaucher y la cistinosis para mediados de 2019.
Hunter, el síndrome que afecta hígado y piel de los niños
A medida que la enfermedad progresa los signos del síndrome de Hunter se hacen más visibles.
¿Cómo saber si tu hijo padece Morquio?
Entre las enfermedades raras que están presenten entre la población mexicana se encuentra el Síndrome de Morquio.
La AAH selecciona dos pósteres del Grupo Español de Enfermedades de Depósito Lisosomal
Este grupo cooperativo de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) ha debutado en el 59º Congreso ASH con apenas un año de vida.
