Cuando la investigación es personal: una historia de gangliosidosis GM1
Ella eligió la escuela por una razón principal: es el hogar del Dr. Doug Martin y su investigación en gangliosidosis GM1. GM1 es una condición rara similar a la enfermedad de Tay Sachs y la enfermedad de Sandhoff.
Los pacientes de Gaucher deben ser monitoreados cuidadosamente para la salud ósea, sugiere un...
El estudio, "Manifestaciones óseas en la enfermedad de Gaucher neuronopática mientras recibían altas dosis de terapia de reemplazo enzimático", se publicó en la revista Molecular Genetics and Metabolism.
Tratamiento crítico para la enfermedad de Gaucher obtiene cobertura ampliada en Corea del Sur
De acuerdo con una historia de Korea Biomedical Review, Sanofi Genzyme Korea, una subsidiaria de la compañía farmacéutica Sanofi, emitió recientemente un anuncio que indica que el Ministerio de Salud y Bienestar de Corea del Sur decidió recientemente ampliar la cobertura de seguro para el medicamento de la compañía Cerezyme ( imiglucerasa). Cerezyme se usa para tratar la enfermedad de Gaucher.
El medicamento experimental MPS VI recibió una designación de enfermedad pediátrica rara
Hay varios subtipos diferentes de MPS, que afectan al cuerpo de diferentes maneras. El MPS VI, el subtipo particular al que se dirige el odiparcilo, se caracteriza por el aumento progresivo y la inflamación de varios tejidos y órganos.
Un estudio sugiere que los aneurismas de la arteria del bazo pueden ser más...
Según una historia de Gaucher Disease News, un estudio de un caso publicado recientemente sugiere que los casos de aneurisma de la arteria esplénica no se reportan en pacientes con enfermedad de Gaucher.
La terapia génica, esperanza en el tratamiento de ciertas enfermedades hematológicas singulares
Los estudios que se están llevando a cabo en terapia génica para el tratamiento de las enfermedades de Gaucher y de Fabry, y de la hemofilia, están arrojando resultados muy prometedores
Los investigadores no logran encontrar una cura para MPS a través de la edición...
The Daily News publicó recientemente un anuncio de investigadores de Sangamo Therapeutics que muestra los resultados de su primer ensayo en humanos para tratar dos trastornos genéticos raros a través de la tecnología de edición de genes.
