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La FDA aprueba Mepsevii para el tratamiento de la mucopolisacaridosis VII

La FDA aprueba Mepsevii para el tratamiento de la mucopolisacaridosis VII

Publicación de KYN24, la Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó recientemente el Mepsevii para la mucopolisacaridosis tipo VII (MPS VII) para su comercialización y administración a pacientes en los Estados Unidos.


Sobre la mucopolisacaridosis

La mucopolisacaridosis (MPS, por sus siglas en inglés) es un grupo de afecciones progresivas hereditarias caracterizadas por la incapacidad del cuerpo para descomponer moléculas largas de azúcar llamadas mucopolisacáridos. Estos azúcares, que en individuos sanos se descomponen fácilmente en energía, se acumulan en altas concentraciones en todo el cuerpo.

Los azúcares se acumulan en las células, la sangre e incluso el tejido conectivo. Los síntomas y la severidad varían entre los siete tipos identificados de MPS, pero en general todos conducen a una disminución de la función mental y física con el tiempo. Incluso la apariencia física de alguien puede cambiar a medida que estas cadenas de azúcar se acumulan.

La mucopolisacaridosis VII es solo una de las formas identificadas de la enfermedad. La gravedad entre los casos de MPS VII puede variar, pero generalmente presenta síntomas en la primera infancia, o incluso en el útero. Los casos más graves se caracterizan por una acumulación prenatal de líquidos en el embrión, una condición conocida como hidropesía fetal. La mayoría de los nacidos con hidropesía fetal nacen muertos o mueren poco después del nacimiento.

Aquellos con MPS VII que sobreviven a la infancia pueden desarrollar una cabeza grande (macrocefalia) debido a una acumulación de líquido en el cerebro (hidrocefalia). Otras implicaciones serias incluyen un riesgo elevado de agrandamiento del hígado o del bazo, anomalías de las válvulas cardíacas o un estrechamiento gradual de la vía aérea (que contribuye a infecciones respiratorias frecuentes y, en ocasiones, apnea del sueño). Además, la mayoría de los pacientes desarrollarán algún tipo de deterioro cognitivo, aunque no todos experimentan todos los síntomas conocidos.


Acerca de Mepsevii

La determinó que Mepsevii, una terapia de reemplazo enzimático, es seguro y efectivo en pacientes pediátricos y adultos después de varios años de pruebas clínicas. 23 participantes, de 5 meses a 25 años, debían recibir ya sea un placebo o una dosis de Mepsevii una vez cada dos semanas hasta, y en ocasiones, más de tres años.

Diez de los pacientes que todavía podían caminar fueron evaluados por su capacidad para caminar durante seis minutos. Después de solo 24 semanas, los pacientes tratados con Mepsevii caminaban un promedio de 18 metros más lejos que sus contrapartes en el brazo de placebo en la misma cantidad de tiempo.

Los resultados fueron impresionantes, y se consideraron estadísticamente significativos. Aquellos que recibieron tratamientos de seguimiento opcionales hasta por otras 120 semanas demostraron una mejora continua y una estabilización de su condición. Dos de los pacientes en el brazo de Mepsevii incluso experimentaron mejoría en su función pulmonar.

Aunque la FDA ha aprobado Mepsevii para el tratamiento de MPS VII, no hay ninguna indicación de que el medicamento sea efectivo en las formas de MPS VII que afectan el sistema nervioso central.

Scott Carlson

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Fuente: http://bit.ly/2ISBpLM

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