El medicamento experimental MPS VI recibió una designación de enfermedad pediátrica rara

El medicamento experimental MPS VI recibió una designación de enfermedad pediátrica rara

Un reciente comunicado de prensa de la compañía biofarmacéutica francesa Inventiva anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) había otorgado la designación de la enfermedad pediátrica rara odiparcil de la experimental (RPD) de la compañía.

Tras la aprobación de la Solicitud de Nuevo (NDA) de odiparcil, un RPDD otorga a Inventiva un Vale de Revisión de Prioridad que puede canjearse en un momento posterior por un producto diferente. Piense en ello como una ventaja para endulzar la olla para aquellos que podrían desarrollar medicamentos para enfermedades pediátricas raras.


Sobre la mucopolisacaridosis

La mucopolisacaridosis (MPS, por sus siglas en inglés) es un grupo de afecciones que se caracterizan por la incapacidad del cuerpo para descomponer eficazmente las moléculas largas de azúcar llamadas mucopolisacáridos. Como resultado, estos azúcares se acumulan en las células, la sangre y el tejido. Como ya habrá adivinado, eso puede causar algunos problemas.

Hay varios subtipos diferentes de MPS, que afectan al cuerpo de diferentes maneras. El MPS VI, el subtipo particular al que se dirige el odiparcilo, se caracteriza por el aumento progresivo y la inflamación de varios tejidos y órganos. Muchas personas con MPS VI también muestran anomalías esqueléticas.

Se piensa que MPS VI ocurre una vez en algún lugar entre 250,000 y 600,000 recién nacidos. El número exacto es difícil de calcular, debido al acceso inadecuado a la atención médica y la medicina de diagnóstico en muchas partes del mundo.


Designación de enfermedad pediátrica rara de Odiparcil

La FDA otorga la designación de enfermedades pediátricas raras a los productos diseñados para el tratamiento de enfermedades graves, a menudo mortales, que afectan principalmente a menores (menores de 18 años) y también a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos.

Cuando un producto que ha recibido un RPDD tiene su NDA aprobado (uno de los pasos finales para llevar un medicamento al mercado), la compañía receptora también recibe un cupón para una revisión prioritaria de un futuro NDA para un medicamento diferente. Una NDA puede demorar hasta 12 meses en revisarse y aprobarse en circunstancias normales: con un vale de revisión de prioridad, el tiempo de revisión puede ser tanto como a la mitad.

Si ese no fue un acuerdo lo suficientemente bueno, los vales son completamente transferibles, lo que significa que las empresas pueden, y con frecuencia lo hacen, subastar dichos vales al mejor postor. Son tremendamente valiosos, con precios que van desde los 67.5 millones de dólares hasta los 350 millones de dólares.

Scott Carlson

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Fuente: http://bit.ly/2T3gUxq