Nuevo tratamiento potencial para la enfermedad de Fabry requiere infusiones menos frecuentes

Nuevo tratamiento potencial para la enfermedad de Fabry requiere infusiones menos frecuentes

El tratamiento típico para la enfermedad de es Fabrazyme, que es una terapia de reemplazo enzimático (ERT). Esta terapia debe administrarse al paciente cada dos semanas. Un nuevo ERT creado por Protalix BioTherapeutics ha demostrado una mejor estabilidad que Fabrazyme en un reciente ensayo de fase 3. Además, solo debe administrarse una vez cada cuatro semanas. Esta nueva terapia se llama PRX-102. Su ensayo de fase 3 en curso se llama BRILLO.


BRILLANTE

Este ensayo se creó para evaluar PRX-102 como terapia para con Fabry en comparación con el tratamiento típico con Fabrazyme. Por lo tanto, se incluyeron que fueron tratados previamente con Fabrazyme. Actualmente hay 28 inscritos en el ensayo que evaluará la eficacia, la seguridad y la estabilidad de PRX-102. Este ensayo aún se está inscribiendo (el número total estimado de participantes es 30) pero los resultados provisionales han demostrado ser muy prometedores para este nuevo ERT.

PRX-102 es único porque se creó utilizando la plataforma ProCellEx, que utiliza células vegetales en lugar de células de mamíferos para crear proteínas terapéuticas. PRX-102 compensa la enzima que carecen los pacientes con Fabry llamada alfa-galactosidasa A.

Todos los participantes en este ensayo recibieron 2 mg / kg del tratamiento una vez cada 4 semanas. Ellos recibirán PRX-102 por 12 meses en total. Hasta el momento 15 pacientes han alcanzado la marca de 9 meses.

En un análisis preliminar, los investigadores encontraron que la PRX-102 no solo era estable sino que también estaba activa durante todo el período de cuatro semanas. Después de solo 28 días desde el momento de la infusión, las concentraciones en sangre aumentaron 7 veces en comparación con Fabrazyme.

Estos resultados fueron evidentes incluso en pacientes que tenían anticuerpos antidroga preexistentes. De hecho, los niveles de PRX-102 permanecieron más altos que los niveles de Fabrazyme incluso cuando estos anticuerpos estaban presentes.

Este tratamiento demostró seguridad y tolerabilidad, siendo las AA más comunes las paratesia y las reacciones relacionadas con la infusión en sí.


Viendo hacia adelante

Estos resultados son tan alentadores, no solo por la estabilidad demostrada por PRX-102, sino también porque se puede administrar con la mitad de frecuencia que con Fabrazyme. Esto en sí mismo podría mejorar significativamente la calidad de vida de los pacientes con Fabry.

Los pacientes que completen los 12 meses de tratamiento con PRX-102 serán elegibles para continuar la terapia a través de un estudio de extensión de etiqueta abierta. Este estudio investigará la seguridad y eficacia de PRX-102 a largo plazo.

Trudy Horsting

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Fuente: http://bit.ly/2Vds3gm