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El tratamiento potencial para la enfermedad de Niemann-Pick es una designación de medicamento huérfano otorgada en la UE

Reino Unido:

De acuerdo con una historia de rdmag.com, la compañía biofarmacéutica IntraBio Inc. anunció recientemente que su serie IB1000 de compuestos terapéuticos en investigación ha recibido la designación de medicamento para medicamentos huérfanos como terapia para la enfermedad de Niemann-Pick. IntraBio se dedica al desarrollo de terapias innovadoras para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas tanto raras como comunes.

Sobre la enfermedad de Niemann-Pick tipo C

La enfermedad de Niemann-Pick tipo C es una forma de enfermedad de almacenamiento lisosómico que se caracteriza por una deficiencia no en una enzima, sino en un tipo de proteína transportadora que evita que las moléculas solubles en agua se muevan dentro de una célula. Es causada por mutaciones del gen NPC1 o NPC2. Existe una amplia disparidad en la gravedad y la presentación de los síntomas en la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, lo que hace que los síntomas no sean un método confiable para el diagnóstico. Pueden aparecer en la infancia o tan tarde como la sexta década de la vida de un paciente. Dichos síntomas incluyen agrandamiento del bazo y / o hígado, ictericia, depresión severa, ataxia, epilepsia, dificultad para hablar y tragar, distonía, mal tono muscular, trastorno bipolar, microcefalia, pérdida progresiva de la audición, demencia progresiva y psicosis. La mayoría de los tratamientos son de apoyo, pero existen algunos medicamentos que pueden retrasar la progresión de la enfermedad y prolongar la vida. La vida útil está relacionada con el inicio de los síntomas, y aquellos con los primeros síntomas generalmente mueren antes.

Hallazgos alentadores

Los datos hasta ahora para la serie IB1000 han sido alentadores. Estos fármacos experimentales han funcionado bien en ensayos clínicos de uso compasivo. Parecen ser capaces de reducir los síntomas y proporcionar protección al sistema nervioso. Los compuestos también parecen ser relativamente seguros.

Designación de medicamento huérfano en la UE

La designación de huérfano en la UE se basa en un modelo cercano a la designación comparable que utiliza la FDA en los EE. UU. Los beneficios de la designación incluyen la exención de tarifas relacionadas con la presentación de la solicitud de comercialización, un período de diez años de exclusividad del mercado si el medicamento se aprueba con éxito y la elegibilidad para una única solicitud de comercialización que sea válida automáticamente en todos los países miembros de la UE una vez aprobada. .

Aparte de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, IntraBio también está priorizando el desarrollo de la serie IB1000 para la enfermedad de Sandhoff, la enfermedad de Tay-Sachs y la ataxia cerebelosa. Sin embargo, estos compuestos experimentales también podrían ser viables para muchas otras enfermedades.

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