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Resultados de ensayos clínicos parecen prometedores para tratamiento de Niemann-Pick tipo C

Estados Unidos:
Según una historia de BioSpace, la compañía biofarmacéutica Orphazyme anunció recientemente los resultados de su de fase 2/3 de su fármaco en investigación arimoclomol. Esta terapia está en desarrollo para el de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, y los resultados del ensayo sugieren que podría ser un eficaz. Orphazyme está comprometido con el desarrollo de terapias diseñadas para tratar enfermedades raras.

Sobre la enfermedad de Niemann-Pick tipo C

La enfermedad de Niemann-Pick tipo C es una forma de enfermedad de almacenamiento lisosómico que se caracteriza por una deficiencia no en una enzima, sino en un tipo de proteína transportadora que evita que las moléculas solubles en agua se muevan dentro de una célula. Es causada por mutaciones del gen NPC1 o NPC2. Existe una amplia disparidad en la gravedad y la presentación de los síntomas en la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, lo que hace que los síntomas no sean un método confiable para el diagnóstico. Pueden aparecer en la infancia o tan tarde como la sexta década de la vida de un paciente. Dichos síntomas incluyen agrandamiento del bazo y / o hígado, ictericia, depresión severa, ataxia, epilepsia, dificultad para hablar y tragar, distonía, mal tono muscular, trastorno bipolar, microcefalia, pérdida progresiva de la audición, demencia progresiva y psicosis. La mayoría de los tratamientos son de apoyo, pero existen algunos medicamentos que pueden retrasar la progresión de la enfermedad y prolongar la vida. La vida útil está relacionada con el inicio de los síntomas, y aquellos con los primeros síntomas generalmente mueren antes.

Acerca de los resultados hasta ahora

El estudio duró un año e involucró a un total de 50 pacientes. En el ensayo, arimoclomol se administró junto con el estándar de atención actual del paciente y se comparó con un grupo de placebo. Según el criterio de valoración principal, los datos iniciales revelaron una reducción en la progresión del 74 por ciento.

Estos datos siguen siendo solo la línea superior inicial, pero la información restante del estudio estará disponible para fines de año. Una prueba de extensión de etiqueta abierta también está en curso, y está programada para continuar por un período de 24 meses. Los datos deben aparecer a mediados de 2019.

En general, los resultados de los datos hasta ahora deben interesar a los pacientes, ya que el arimoclomol tiene el potencial de ser una nueva opción de tratamiento para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C.

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