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Avrobio planea seguir adelante con un estudio de fase 1/2 de una terapia génica en la enfermedad de Gaucher

Estados Unidos:

Avrobio no ha recibido ninguna objeción de Health Canada para su solicitud de ensayo clínico para su estudio de Fase 1/2 de una terapia génica en para la enfermedad de . Tras esta noticia, Avrobio planea seguir adelante con el estudio en 2019.

Sobre la enfermedad de Gaucher

La enfermedad de Gaucher es un trastorno de almacenamiento lisosomal que puede afectar muchas áreas del cuerpo y puede causar una amplia gama de síntomas que a menudo varían entre los pacientes. Según los NIH, la enfermedad de Gaucher es causada por mutaciones en un gen que impide que una enzima, llamada beta-glucocerebrosidasa, funcione correctamente. Esta enzima participa en la descomposición de una sustancia grasa llamada glucocerebroside en un azúcar. Sin embargo, las personas con la enfermedad de Gaucher a menudo no tienen suficientes copias de la enzima en funcionamiento para llevar a cabo este proceso, por lo que la sustancia grasa puede acumularse hasta niveles tóxicos y causar daños.

Acerca de la terapia génica en investigación

Avrobio está desarrollando una terapia génica llamada AVR-RD-02 como un tratamiento potencial para las personas con enfermedad de Gaucher. AVR-RD-02 está diseñado para llevar una copia funcional del gen que codifica la enzima de la que carecen los pacientes con enfermedad de Gaucher. Al hacer esto, los investigadores esperan poder ayudar a los cuerpos de los pacientes a producir suficientes copias funcionales de la enzima.

Investigación en AVR-RD-02

AVR-RD-02 se evaluará en un ensayo clínico de fase 1/2, que se espera que incluya entre ocho y dieciséis pacientes con diagnóstico de enfermedad de Gaucher de tipo 1. A todos los pacientes que participan se les administrará la terapia génica y luego se les dará seguimiento durante 52 semanas. Los investigadores esperan evaluar la seguridad y la efectividad de la terapia y usarán medidas que incluyen la actividad de las enzimas, la densidad mineral ósea, los recuentos de plaquetas y otros.

Artículos relacionados: reemplazo enzimático, gaucher, investigación

Fuente: https://goo.gl/vk8oX4

 

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