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Avrobio se hunde en datos mixtos del ensayo de terapia génica de la enfermedad de Fabry

Estados Unidos:
Las acciones de AVROBIO, con sede en Cambridge, Massachusetts, se desplomaron más del 50 por ciento el lunes, luego de que la compañía brindara una visión actualizada de su terapia genética para la que parecía prometedora para el tratamiento, pero también generó cierta preocupación entre los inversores.

Citando datos provisionales, Avrobio anunció que los dos primeros pacientes en su estudio de Fase I de su tratamiento con terapia génica AVR-RD-01 continuaron “demostrando la actividad de la enzima AGA por encima del rango diagnóstico para la enfermedad de Fabry clásica 18 meses y seis meses”. La compañía Dijo que el primer paciente ya no está recibiendo terapia de reemplazo enzimático. Para los pacientes en tratamiento, esa fue la buena noticia.

Geoff MacKay, presidente y director ejecutivo de Avrobio, promocionó los resultados del tratamiento para los dos primeros pacientes.

“Nos alienta la actividad de la enzima AGA que estamos viendo después del tratamiento con AVR-RD-01 en los dos primeros pacientes con enfermedad de Fabry en el estudio de Fase 1. Ambos de estos pacientes tienen una actividad de AGA que se mantiene por encima del rango de diagnóstico para los hombres con la enfermedad clásica de Fabry, y todos los pacientes continuarán siendo evaluados para evaluar la respuesta duradera a largo plazo. “Estamos especialmente contentos de que el paciente 1 haya sido retirado de la ERT a mediados de julio y permanezca apagado”, dijo MacKay en un comunicado.

El AVR ‑ RD ‑ 01 de Avrobio es una terapia génica lentiviral ex vivo diseñada como un tratamiento de una sola vez. La terapia funciona insertando el gen GLA que codifica la α-galactosidasa A funcional (AGA), la enzima que es deficiente en la enfermedad de Fabry. Al insertar el gen GLA, la terapia debe permitir la producción y distribución continua de AGA a los tejidos y órganos. De los datos iniciales, eso parece estar sucediendo con AVR ‑ RD ‑ 01.

Sin embargo, lo que preocupa a los inversores no son los resultados de la actividad de la enzima AGA, sino el hecho de que cuatro pacientes vieron una disminución en el número de copias de vectores en la sangre periférica. VCN se refiere al número promedio de copias del gen insertado en el vector lentiviral que se integran en el genoma de una célula. Mientras que el paciente 1 se retiró de la terapia de reemplazo enzimático, su VCN fue 0.1 El paciente 1 comenzó el estudio con un VCN de .7. El paciente 2 tuvo un VCN de .4 y comenzó con un 1.4. Los otros dos pacientes también vieron una disminución similar. Eso es lo que causó que los precios de las acciones cayeran el lunes, eliminando las ganancias significativas que las acciones de la compañía han obtenido desde su oferta pública inicial en la primavera pasada cuando recaudó $ 99.7 millones.

El lunes, las acciones cayeron del precio de cierre del viernes de $ 51.80 por acción a $ 25.13.

En otra noticia, Avrobio anunció que iniciará un ensayo de Fase I / II en Canadá para probar su tratamiento de terapia génica lentiviral AVR-RD-02 para la . Esta terapia está diseñada para integrar permanentemente el gen GBA que codifica la glucocerebrosidasa funcional, la enzima que es deficiente en la enfermedad de Gaucher, para permitir la producción y distribución continua de GBA a los tejidos y órganos.

Además, la compañía informó la información del primer paciente de un ensayo de fase II que analiza AVR-RD-01, los datos del primer paciente muestran que la actividad de la enzima plasmática AGA fue de 2.74, pero el VVCN fue de .5.

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