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La FDA retrasa la solicitud de comercialización para el tratamiento experimental de la enfermedad de Pompe

Estados Unidos:
Según una historia de Stat News, la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) envió recientemente un mensaje a la compañía farmacéutica Amicus Therapeutics en el que niegan la solicitud de la empresa para presentar una solicitud de comercialización para el tratamiento experimental de la . La FDA dice que no hay suficientes datos clínicos disponibles para respaldar dicha aplicación.

Acerca de la enfermedad de Pompe

La enfermedad de Pompe, que también se conoce como enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo II, es un trastorno metabólico en el cual una deficiencia de la enzima responsable del procesamiento del glucógeno permite que la sustancia se acumule en el tejido corporal y cause daño a las neuronas y los músculos. El trastorno es causado por una mutación genética. La enfermedad puede aparecer al nacer, pero también hay una forma tardía de la enfermedad de Pompe. Los síntomas incluyen corazón agrandado, tono muscular deficiente, enfermedad cardíaca, retraso del crecimiento, dificultad para respirar, debilidad muscular y dificultad para alimentarse. La forma de inicio tardío generalmente tiene un mejor pronóstico, y los resultados dependen del inicio y la gravedad de los síntomas. El tratamiento consiste principalmente en tratar los síntomas y la terapia de , que puede prolongar la supervivencia de manera sustancial. La intervención temprana es esencial para obtener los mejores resultados.

Más datos necesarios

El producto de que Amicus está desarrollando se llama AT-GAA. La solicitud de más datos de la FDA significa que la compañía tendrá que retrasar su aplicación hasta el próximo año. Desafortunadamente para Amicus, la compañía enfrenta un revés similar en la UE. Allí, la UE ordenó a Amicus realizar un ensayo clínico a mayor escala que comparará AT-GAA con el estándar de tratamiento actual para la enfermedad de Pompe. Se espera que este ensayo involucre a 100 pacientes.

Aprobación acelerada

Debe notarse que Amicus no buscaba pasar por los canales normales para obtener AT-GAA y esperaba obtener la aprobación acelerada para el medicamento. Esta aprobación solo se basó en datos de un ensayo clínico de Fase II. Los resultados del ensayo fueron alentadores y los pacientes mostraron una mejor función pulmonar y capacidad para caminar. Esta información inicial provenía de diez pacientes, y la compañía planea tratar diez adicionales para obtener los nuevos datos que requiere la FDA.

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