La FDA ha concedido la aprobación acelerada de Galafold (migalastat) 123 mg cápsulas. El fármaco, desarrollado por Amicus Therapeutics, es un medicamento oral y personalizado indicado por la Comisión Europea para el tratamiento a largo plazo de adultos y adolescentes de 16 años de edad y mayores con un diagnóstico confirmado de enfermedad de fabry (deficiencia de α-galactosidasa A) y portadores de mutaciones susceptibles de responder al tratamiento.
A pesar de esta aprobación, Amicus seguirá estudiando Galafold en un programa confirmatorio de fase 4. El medicamento es una cápsula que se toma en días alternos a la misma hora, y la aprobación de la FDA se extiende a 348 variantes genéticas del gen GLA susceptibles de responder a este tratamiento. Galafold es el primer medicamento oral para la enfermedad de fabry y la primera terapia aprobada para esta enfermedad en Estados Unidos en más de 15 años.
John F. Crowley, presidente y director general de Amicus Therapeutics, considera que “esta aprobación de la FDA para Galafold es un momento de cambio para las personas con enfermedad de Fabry que viven en Estados Unidos al facilitar, tras más de 15 años, una nueva opción terapéutica para los pacientes adultos con mutaciones del gen GLA susceptibles de responder a este tratamiento. La comunidad de enfermos Fabry ha tenido una participación active en cada fase del desarrollo de este fármaco. Estamos muy agradecidos a esta extraordinaria y apasionada comunidad, especialmente a los pacientes y facultativos, que han hecho posible la investigación mediante su participación en los ensayos clínicos, así como a los reguladores de Estados Unidos y a nuestro siempre persistente y dedicado equipo de Amicus”. Crowley opina además que “este éxito enfatiza la misión de nuestra compañía, que está centrada en transformar las vidas de las personas que viven con enfermedades raras. Con nuestro nuevo y muy motivado equipo americano, estamos preparados para poner Galafold a disposición de tantos pacientes, en los que esté indicado, como sea posible”.
Esta patología es un trastorno raro, progresivo y hereditario que se caracteriza por un defecto en el gen GLA, lo que provoca una deficiencia enzimática; esta enzima es la responsable de la ruputra del sustrato y cuando es deficiente se acumula en los riñones, que es uno de los órganos afectados por la enfermedad de Fabry. Más de 3.000 personas viven en Estados Unidos con esta enfermedad, y más de la mitad no reciben ningún tipo de tratamiento. A nivel mundial se estima que, entre el 35 y el 50% de los pacientes que padecen esta enfermedad pueden tener mutaciones del gen GLA que podrían responder a la administración de este fármaco.
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Fuente: https://goo.gl/Ge3DT3
