Nueva Zelanda PHARMAC propone cambios en el tratamiento de Gaucher

Nueva Zelanda:

Los pacientes de en Nueva Zelanda están enfrentando un cambio. La Agencia de Administración Farmacéutica de Nueva Zelanda (PHARMAC) recientemente propuso un cambio en su tratamiento Gaucher compatible de a Elelyso. El cambio está programado para ser en agosto, y dentro de los siete meses Elelyso sería la única financiada por PHARMAC para Gaucher.

¿Qué es Gaucher?

La enfermedad de Gaucher es un trastorno de la etapa lisosomal. Una enzima responsable de la descomposición de ciertos compuestos en glucosa y ceramida o no existe, o existe en niveles increíblemente bajos. En ausencia de esta enzima, ciertos compuestos se acumulan en el cuerpo y causan daño a los tejidos y órganos. Gaucher afecta a aproximadamente 1 de cada 60,000 personas. Es un trastorno hereditario autosómico recesivo (lo que significa que ambos padres deben ser portadores de una persona para obtener Gaucher). La forma más común de tratamiento para Gaucher es la terapia de reemplazo de enzimas (ERT).

¿Por qué el interruptor?

Según los funcionarios, el cambio de Cerezyme a Elelyso ampliaría el acceso a un tratamiento costoso. También ayuda al país a administrar los costos de los productos farmacéuticos. Con la propuesta anunciada, PHARMAC solicitó comentarios de los pacientes de Gaucher y sus familias.

Hasta el momento se han identificado 20 pacientes que están recibiendo Cerezyme. La propuesta les da hasta febrero de 2019 para cambiar a Elelyso. Se pueden realizar solicitudes y excepciones especiales para los pacientes que no pueden tolerar Eleyso con la aprobación de un médico.

Los pacientes que actualmente reciben tratamiento para Gaucher pueden necesitar someterse a una IRM antes de cambiar al nuevo tratamiento. El primer tratamiento nuevo también deberá administrarse en una clínica hospitalaria. Los tratamientos futuros pueden ser administrados por enfermeras capacitadas en el hogar. PHARMAC planea ayudar a las farmacias de los hospitales durante la transición, pero las farmacias de la local deberán trabajar con los médicos durante este período.

Cómo involucrarse

La nueva propuesta detalla las acciones en curso del panel de Gaucher. El panel será responsable de gestionar las aplicaciones para el nuevo tratamiento y renovar el tratamiento para los pacientes que ya reciben tratamiento. PHARMAC invita a pacientes y personas cercanas a los pacientes a compartir sus comentarios sobre la nueva propuesta. Las opiniones pueden ser compartidas por correo electrónico a consult@pharmac.govt.nz.