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Científicos descubren un mejor modelo de enfermedad de Batten en primates

Según un informe de Science Daily, los investigadores descubrieron recientemente una enfermedad en monos que imita la enfermedad de Batten humana. Al establecer el análogo más cercano a la condición en humanos, la versión encontrada en monos tiene un gran potencial para el desarrollo de nuevos tratamientos y terapias. ¿Qué es la enfermedad de Batten? La enfermedad de Batten es una afección hereditaria que afecta el sistema nervioso. Por lo general, la enfermedad de Batten se desarrolla durante la infancia y, en última instancia, es fatal. La enfermedad de Batten es un trastorno lisosomal que afecta la forma en que el cuerpo procesa los lipo pigmentos. Los lipopigmentos se componen de grasas y proteínas. Su acumulación conduce a la destrucción de neuronas en el cerebro, la retina y el sistema nervioso central (SNC). Los síntomas comunes de la enfermedad de Batten incluyen convulsiones, discapacidad visual, cambios en la personalidad, demencia y pérdida de las habilidades motrices y de comunicación. La enfermedad de Batten también puede denominarse lipofuscinosis ceroide neuronal o NCL. Los tratamientos actualmente se enfocan en la comodidad del paciente y ralentizan la progresión de los síntomas ya que no se ha descubierto una cura. Más como nosotros Hasta ahora, la mayoría de los tratamientos para la enfermedad de Batten se han probado en ratones. Estos ratones tuvieron que ser genéticamente manipulados para crear una condición similar a la enfermedad de Batten. Si bien este tipo de modelo de prueba es preferible a ningún modelo de prueba, los ratones no siempre son representantes perfectos. No siempre tienen la misma respuesta a las terapias que los humanos, ni las enfermedades objetivo siempre se comportan de la misma manera que lo hacen en los humanos. Además, la enfermedad debe introducirse en la población de ratones. Esto conlleva preocupaciones científicas y éticas. Encontrar una enfermedad natural que sea más similar a la enfermedad de Batten es un gran paso en ese momento. El descubrimiento fue hecho en lo que los investigadores llaman un esfuerzo de colaboración. Los investigadores miembros del Centro Nacional de de Primates de Oregón (ONPRC) hicieron el descubrimiento inicial. El equipo cubre un amplio espectro de disciplinas, y su informe completo se puede encontrar en la revista Neurobiology of Disease. Vía rápida Los científicos de OHSU no se detuvieron simplemente observando este fenómeno. El coautor del estudio dice que están muy al tanto de lo que está en juego con este tipo de descubrimiento. La combinación de un modelo de origen natural en una tecnología de terapia génica moderna de primates no humanos acelerará a los científicos hacia mejores tratamientos para la enfermedad de Batten. Los científicos de OHSU están, de hecho, en el proceso de desarrollar tales terapias en el momento de este artículo. Los investigadores que estudian las terapias génicas están investigando enfermedades degenerativas similares en primates no humanos y los resultados pueden proporcionar un cruce útil. El descubrimiento de este modelo de primates de la enfermedad de Batten abre muchas posibilidades para el estudio de biomarcadores también. Estos indicadores pueden ayudar a los científicos a comprender mejor y rastrear la progresión de la enfermedad de Batten en humanos. Los científicos de la ONPRC describen sus objetivos como ralentizar y detener la enfermedad de Batten. Su objetivo es hacer esto lo antes posible con la información del nuevo modelo. Artículos relacionados: enfermedad de batten, depósito lisosomal, investigación
Fuente: https://goo.gl/yu6vYM      
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