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Comienza el ensayo de fase II para el medicamento en investigación de la enfermedad de Gaucher

Según una historia de GlobeNewsWire, la compañía biofarmacéutica Orphazyme A / S, que está comprometida con el desarrollo de tratamientos para pacientes que viven con enfermedades raras, ha anunciado recientemente la dosificación de su primer paciente en su de Fase II.

 

El fármaco experimental mejor probado en el ensayo es arimoclomol; en esta prueba, se probará su efectividad contra la enfermedad de .

 
La enfermedad de Gaucher es un tipo de trastorno genético que se caracteriza por la acumulación de glucocerebrósido dentro de las células y ciertos órganos. Causa una deficiencia de una enzima que, en circunstancias normales, regula la concentración de glucocerebrósido en el cuerpo. La enfermedad de Gaucher causa una serie de síntomas, como agrandamiento del hígado y del bazo, la muerte prematura de las células sanguíneas (tipos múltiples), dolor en las articulaciones y los huesos, osteoporosis, color de la piel amarillo-marrón y síntomas neurológicos (convulsiones, discapacidad intelectual, demencia) que solo ocurre en ciertas variantes de la enfermedad. El estándar de cuidado para la enfermedad de Gaucher es la terapia de reemplazo de enzimas para complementar la enzima deficiente. La enfermedad de Gaucher es la más común de las enfermedades de almacenamiento lisosómico. Se estima que hay entre 10,000 y 15,000 pacientes en Europa y los Estados Unidos.
 
Arimoclomol está destinado a aumentar la producción de proteínas de choque térmico. Estas proteínas pueden ayudar a reducir los problemas causados por proteínas mal plegadas y mejorar la funcionalidad de los lisosomas. Arimoclomol puede cruzar la barrera hematoencefálica y se puede administrar por vía oral. Actualmente se encuentra en desarrollo para tratar una variedad de enfermedades raras diferentes, incluida la esclerosis lateral amiotrófica, la enfermedad de Niemann-Pick tipo C y la miositis esporádica del cuerpo de inclusión. El fármaco es actualmente el principal candidato terapéutico de Orphazyme.
 
El ensayo se llevará a cabo en varios sitios clínicos ubicados en India e incluirá a 40 pacientes. Los pacientes recibirán un placebo o arimoclomol por un período de seis meses. Se espera que los resultados del ensayo clínico se publiquen a principios del próximo año.
 
Afortunadamente, arimoclomol demostrará su efectividad en el ensayo de Fase II, ya que los tratamientos para la enfermedad de Gaucher son limitados y se necesitan desesperadamente nuevas opciones para los pacientes.
 
 
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