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Designación de vía rápida otorgada a la terapia génica MPS II

Esta mañana, REGENXBIO Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Fármacos (FDA) de EE. UU. Ha otorgado la designación Fast Track a RGX-131, un novedoso tratamiento de para mucopolisacaridosis tipo II (MPS II).

MPS II es un trastorno lisosomal ligado a X causado por una deficiencia o ausencia del gen de iduronato-2-sulfatasa (I2S). La terapia génica está diseñada para administrar I2S directamente al sistema nervioso central (SNC) de pacientes con MPS II o . La administración de la enzima deficiente dentro de las células en el SNC tiene el potencial de proporcionar una fuente permanente de I2S secretada más allá de la barrera hematoencefálica, lo que permite una corrección cruzada a largo plazo de las células en todo el SNC.

Además, este método podría proporcionar una administración rápida de I2S al cerebro, posiblemente evitando la progresión de los déficits cognitivos que de otro modo podrían ocurrir en individuos afectados por la enfermedad de almacenamiento lisosómico.

En estudios preclínicos y modelos animales de MPS II, se ha demostrado que el tratamiento con RGX-121 restaura la actividad de la enzima I2S a niveles equivalentes o mayores que los de animales no afectados. La extensión de la corrección del SNC en estudios en animales sugiere que RGX-121 tiene el potencial de ser una opción terapéutica significativa y apropiada para los pacientes de la población.

“Los niños que viven con MPS II tienen opciones de tratamiento limitadas, lo que hace que esta designación de Fast Track sea tremendamente importante”, dijo Kenneth T. Mills, presidente y director ejecutivo de REGENXBIO en un comunicado de prensa. “Nos sentimos honrados de apoyar a la comunidad de MPS y nos comprometemos a ofrecer soluciones innovadoras a personas con MPS II y sus familias. Esperamos trabajar estrechamente con la FDA para facilitar el desarrollo de RGX-121 y comenzaremos la Fase I / II de prueba en los próximos meses.”

REGENXBIO ha declarado sus planes para evaluar RGX-121 en un estudio de Fase 1/2, multicéntrico, abierto, de cohortes múltiples y escalada de dosis en pacientes pediátricos con MPS II que tienen evidencia documentada de déficit neurocognitivo en etapa inicial debido a la condición. Aproximadamente 6 sujetos masculinos con MPS II mayores o igual a 4 meses y menores de 5 años serán tratados en un par de cohortes de dosis (1.3 × 1010 GC / g de masa cerebral y 6.5 × 1010 GC / g de masa cerebral), y se le administrará una dosis única de la terapia génica mediante inyección directamente en el fluido cerebroespinal (CSF).

Los pacientes inscritos en el ensayo recibirán inmunosupresión durante el primer año después de la administración de RGX-121. El estudio está diseñado para evaluar la seguridad y tolerabilidad de RGX-121 a las 24 semanas, y una evaluación de seguridad servirá como punto final primario. Los puntos finales secundarios y exploratorios incluyen el efecto de RGX-121 en biomarcadores de la actividad de I2S en el LCR, el suero y la orina, así como el efecto de RGX-121 en los déficits neurocognitivos. También se evaluarán otras medidas de resultado.
Después de completar el período de estudio primario, los sujetos continuarán siendo evaluados durante un total de 104 semanas después del tratamiento con RGX-121 y luego tendrán la opción de participar en un seguimiento a largo plazo.

En la actualidad, la única opción de tratamiento aprobada para pacientes con MPS II es la terapia de (ERT) Elaprase (Elaprase). Solo trata los aspectos periféricos de la enfermedad.

 

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Fuente: https://goo.gl/9tq1i5

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