Según una historia de Erie News Now, una niña de tres años llamada Liv Jordan del condado de Erie, Pensilvania, será la primera niña en participar en un ensayo clínico que probará un tratamiento para el síndrome de Sanfilippo. Ella fue diagnosticada por primera vez con una condición hace aproximadamente un año. La condición neurológica ya comenzó a tener efectos dañinos en el desarrollo mental de la niña.
El síndrome de Sanfilippo, también conocido como mucopolisacaridosis III (MPS III), es una enfermedad de almacenamiento lisosomal en la que la enzima responsable de la descomposición del sulfato de heparano es deficiente o está completamente ausente.
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