Los datos publicados recientemente en el Orphanet Journal of Rare Diseases demostraron que se pueden lograr mejoras y estabilidad a largo plazo con la taliglucerasa alfa en pacientes con enfermedad de Gaucher.
La taliglucerasa alfa, conocida comercialmente como Eleyso, es desarrollada por Protalix y Pfizer. Fue aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) en mayo de 2012 para su uso en adultos con la enfermedad de Gaucher, y en septiembre de ese mismo año se aprobó la aplicación de un nuevo medicamento complementario (sDA) para uso pediátrico.
La enfermedad de Gaucher es un trastorno de almacenamiento lisosomal genético en el que una deficiencia de la enzima glucocerebrosidasa conduce a una acumulación de la glucerebrosidasa lipídica en los lisosomas. La acumulación se convierte en células de Gaucher encerradas y puede causar daño multisistémico en órganos y tejidos, especialmente el bazo, el hígado, los huesos, las plaquetas y la hemoglobina.
El medicamento es una terapia de reemplazo de enzimas (ERT) producida en células de zanahoria y es la primera proteína terapéutica recombinante producida en un sistema de expresión de células vegetales que debe aprobarse para su uso en humanos.
Los datos publicados analizan los hallazgos de estudios clave que evalúan la taliglucerasa alfa, cada uno de los cuales evaluó la seguridad y el volumen del bazo, el volumen hepático, el recuento de plaquetas, la concentración de hemoglobina y los biomarcadores como medidas de eficacia.
En 6 estudios clínicos en fase 3 en pacientes adultos y pediátricos que no habían recibido tratamiento previo o que habían cambiado de tratamiento, se ha demostrado que el tratamiento con taliglucerasa alfa resulta en mejoras clínicas y estadísticamente significativas en las principales características clínicas de Gaucher tipo 1, la forma más común de enfermedad rara. A lo largo de los estudios, se observaron mejoras a largo plazo en los principales parámetros de enfermedad y biomarcadores en pacientes adultos sin tratamiento previo con niveles de dosis de taliglucerasa alfa de 30 U / kg y 60 U / kg.
A través de todos los estudios, desde el inicio hasta la conclusión, la taliglucerasa alfa fue bien tolerada y los eventos adversos (EA) fueron generalmente leves / moderados en gravedad y transitoriedad. El tratamiento con taliglucerasa alfa dio como resultado mejorías (pacientes sin tratamiento previo) o estabilidad (pacientes cambiados de imiglucerasa) en parámetros viscerales, hematológicos y de biomarcadores.
Los pacientes pediátricos que cambiaron de imiglucerasa mantuvieron la estabilidad clínica en parámetros viscerales y hematológicos durante 33 meses de tratamiento. Pacientes pediátricos que no recibieron tratamiento previo y que recibieron hasta 3 años de tratamiento con taliglucerasa alfa, se observaron mejoras continuas en los mismos parámetros en biomarcadores. Se han observado inhibición del crecimiento y retraso puberal en niños con diabetes geriátrica, y los análisis exploratorios de crecimiento y desarrollo en pacientes pediátricos en estudios de fase 3 con taliglucerasa alfa tendieron a mejorar la estatura y el peso, la progresión del estado puberal y la ausencia de crisis óseas.
Los pacientes adultos que realizaron el cambio demostraron estabilidad o mejoría de la enfermedad después de un total de hasta 3 años de tratamiento con taliglucerasa alfa, mientras que los adultos sin tratamiento lograron el punto final primario de reducción del volumen del bazo después de 9 meses de tratamiento basado en la resonancia magnética ( MRI).
Si bien los estudios clínicos en pacientes sin tratamiento previo con enfermedad de Gaucher estuvieron limitados por el bajo número de pacientes, el amplio conjunto de datos apoya el tratamiento con taliglucerasa alfa en pacientes adultos y pediátricos que no han recibido tratamiento previo con ERT o que han sido tratados previamente con imiglucerasa.
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Fuente: https://goo.gl/FoTzhb
