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Migalastat NDA enviado a la FDA para el tratamiento de la enfermedad de Fabry

Amicus Therapeutics anunció esta mañana que presentó una nueva aplicación de medicamentos (NDA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para la aprobación del potencial tratamiento con la , migalastat HCI.

Migalastat, un medicamento de precisión oral, está destinado a tratar a pacientes de 16 años en adelante con enfermedad de Fabry que tienen mutaciones susceptibles, que es aproximadamente del 35% al ​​50% de la población de pacientes. En julio, Amicus y la FDA se reunieron y acordaron que había datos suficientes que evaluaban la seguridad y eficacia del medicamento.

La enfermedad de Fabry es un trastorno lisosómico genético causado por la deficiencia de la enzima alfa-galactosidasa A (a-Gal A) que causa la degradación de lípidos como la globotriaosilceramida (GL-3). La acumulación de grasa puede causar daño progresivo a múltiples órganos, incluida la piel, los ojos, los riñones, el corazón y el cerebro. Aproximadamente 1 de cada 40,000 a 60,000 hombres se ven afectados por la enfermedad de Fabry, según el NIH.

“Hoy marca la primera presentación de Amicus de una nueva aplicación de medicamentos a la FDA de EE. UU.”, Dijo John F. Crowley, presidente y director ejecutivo de Amicus Therapeutics, Inc. “Este importante hito es la culminación de una fuerte colaboración y compromiso entre los pacientes, los médicos y los empleados de Amicus que han pasado más de una década para avanzar en migalastat. Después de nuestro éxito inicial de lanzamiento para migalastat en Europa, nuestro objetivo es ampliar aún más el acceso para más pacientes de Fabry con mutaciones susceptibles en los EE. UU., Japón y otras geografías globales. Esperamos trabajar con la FDA durante el proceso de revisión y con la posible aprobación de los Estados Unidos de migalastat en 2018 “.

El medicamento, una terapia de acompañante, recibió anteriormente la designación de Designación de Medicamento Huérfano y Vía Rápida de la FDA, y ahora esperará durante un período de revisión de presentación de 60 días, mientras que la agencia reguladora determina si la NDA es completa y aceptable. Funciona estabilizando la alfa-Gal A para que la acumulación del sustrato de la enfermedad se pueda eliminar en pacientes con estas mutaciones.

El camino de Amic hacia su presentación de NDA para migalastat no estuvo exento de desafíos. En 2012, los datos de un ensayo clínico que evaluó la eficacia de migalastat en pacientes con Fabry no alcanzaron su punto final primario y pocos eran optimistas de que el medicamento fuera aprobado alguna vez. En 2015, Amicus anunció otro revés cuando afirmó que la FDA quería que la compañía realizara un estudio adicional para evaluar los efectos de migalastat sobre los síntomas gastrointestinales, una solicitud que desde entonces se ha retirado.

Migalastat ya ha recibido la aprobación completa como terapia de primera línea para el tratamiento a largo plazo de la misma población de pacientes por parte de la Comisión Europea (CE), y se comercializa bajo el nombre comercial Galafold. El medicamento de Amicus también ha recibido previamente la aprobación en Suiza, Israel, Australia y Canadá, con presentaciones regulatorias en revisión en Japón, entre otras geografías.

 

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Fuente: http://www.raredr.com/news/amicus-submits-migalastat-nda

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