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Exitosos resultados de la Fase 2 en la Designación de Vía Rápida para Terapia de Hurler Potencial

Los resultados iniciales de un estudio de fase 2 de prueba en curso (POC) han llevado a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) a otorgarle la designación Fast Track a AGT-181, una novedosa terapia de reemplazo de enzimas en investigación para el tratamiento de síntomas en pacientes con mucopolisacaridosis tipo I (MPS I, síndrome de Hurler).

Los resultados del estudio se presentaron en febrero en el XIIIº WORLDSymposium anual en San Diego, y sugirieron que AGT-181, desarrollado por ArmaGen, Inc. mejora la función neurocognitiva en pacientes con síndrome de Hurler. El desarrollo muestra la capacidad de la tecnología patentada de entrega de fármacos de la compañía para transportar productos biofarmacéuticos a través de la barrera hematoencefálica (BBB). Desde entonces, el estudio se ha inscrito por completo y los resultados finales se presentarán en el 14 ° WORLDSymposium anual en 2018.

La designación Fast Track permitirá una revisión acelerada de la terapia potencial.

El síndrome de Hurler surge de una mutación en la enzima iduronidasa (IDUA), que es necesaria para la descomposición de los azúcares complejos. Sin una enzima IDUA que funcione correctamente, se acumulan grandes moléculas de azúcar llamadas glicosaminoglicanos (GAG) dentro de los lisosomas, lo que hace que los diferentes órganos y tejidos del cuerpo se agranden.

AGT-181 se dirige al receptor de insulina y aprovecha el sistema natural del cuerpo para transportar proteínas y otras moléculas grandes de forma no invasiva a través de la BHE, en este caso, uniendo el mismo receptor que transporta la insulina a través de la BHE en el cerebro. Este proceso está destinado a aliviar las complicaciones neurológicas asociadas con el síndrome de Hurler.

“La decisión de la FDA de otorgar la designación Fast Track nos permitirá interactuar con la Agencia de la manera más eficiente para avanzar AGT-181 en una prueba fundamental y un registro futuro”, dijo Mathias Schmidt, Ph.D., director ejecutivo de ArmaGen en un comunicado de prensa. “AGT-181 tiene el potencial de proporcionar a los pacientes con MPS I una opción de tratamiento que aborde la carga de enfermedad cognitiva no satisfecha que enfrentan estos pacientes”.

En la actualidad, no hay curas aprobadas para el síndrome de Hurler, pero se ha comprobado que el trasplante de médula ósea y la terapia de reemplazo de enzimas ayudan a controlar los síntomas de la afección.

ArmaGen también está llevando a cabo un Ensayo de Fase 1 para evaluar la seguridad y determinar una dosis bien tolerada de su terapia de investigación AGT-182 en pacientes varones de 18 años en adelante con MPS II o síndrome de Hunter.

 
 
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