La semana pasada, Abeona Therapeutics anunció que el primer paciente en España se inscribió en su ensayo clínico de fase 1/2 para ABO-102 (AAV-SGSH) para el tratamiento del síndrome de sanfilippo tipo A (mucopolisacaridosis tipo IIIA [MPS IIIA]). En octubre, la compañía anunció la inscripción y administración de la terapia en un paciente en el Adelaide Women's and Children's Hospital en Adelaide, Australia.
Rare Disease Report se reunió con Timothy Miller, Ph.D., presidente y CEO de Abeona, para analizar la emoción que rodea a la nueva opción terapéutica para esta rara enfermedad, por qué es tan importante informar al público sobre los sitios de estudio globales, y qué 2018 mantiene para la empresa y estos estudios.
RDR: ¿Qué ha visto específicamente durante su trabajo con el síndrome de Sanfilippo, en lo que respecta a la población de pacientes y también cómo ABO-102 puede ayudar?