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Se inicia ensayo en España para terapia génica para tratar a Sanfilippo

Abeona Therapeutics anunció hoy que el primer paciente en España se inscribió en su ensayo clínico de fase 1/2 para ABO-102 (AAV-SGSH) para el tratamiento del síndrome de Sanfilippo tipo A (mucopolisacaridosis tipo IIIA [MPS IIIA]).

En octubre, se publicaron datos de un año de la cohorte 1 (escalada de dosis 1x) del ensayo que mostró que el ABO-102 provocó respuestas positivas en pacientes, y una semana más tarde, el primer sujeto en cohorte 3 (escalada de dosis 6x) se inscribió en Adelaide Hospital de Mujeres y Niños en Adelaide, Australia. A través de 30 días después de la inyección, el paciente exhibió reducciones significativas de sulfato de heparina (HS) en el líquido cefalorraquídeo (CSF) y HS urinaria.

HS, una gran molécula de azúcar, no se puede descomponer en pacientes con síndrome de Sanfilippo, que puede provocar síntomas como demencia progresiva, comportamiento agresivo, hiperactividad y convulsiones.

El paciente recientemente inscrito forma parte de la Cohorte 3 en el Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela, España.

“Nos complace iniciar la inscripción en nuestro sitio clínico en España para ABO-102. Seguimos alentados por las mejoras observadas en biomarcadores clínicamente relevantes después de la dosificación de la terapia génica en los pacientes de la cohorte 3 y el perfil de seguridad en curso ABO-102 demuestra “, Declaró Juan Ruiz, MD, Ph.D., Director Médico de Abeona Therapeutics en un comunicado de prensa.

Nueve sujetos totales se han infundido en la prueba de escalada de dosis hasta el momento, lo que equivale a más de 2,000 días acumulados de seguimiento.

“Desarrollar la presencia de una compañía local en España nos permite ejercer una supervisión más cercana y avanzar en los programas de terapia genética de Abeona en Europa, así como avanzar en nuestras relaciones con la comunidad de pacientes”, dijo Ruiz. “Estamos agradecidos con las muchas fundaciones pacientes y padres que han apoyado la investigación necesaria para avanzar en un tratamiento potencial para esta devastadora necesidad médica no satisfecha. También estamos orgullosos de colaborar con uno de los principales centros clínicos en España que se ocupan de pacientes con MPS IIIA “.

Los sujetos del estudio en curso reciben una inyección intravenosa única de ABO-102 para administrar el vector viral del virus adenoasociado (AAV) sistémicamente en todo el cuerpo con la intención de introducir una copia correctiva del gen subyacente que causa la afección.

Los datos del primer año publicados en octubre mostraron que el ABO-102 es bien tolerado en todas las dosis y los plazos de seguimiento, y que el medicamento proporciona un claro beneficio clínico.

“Es realmente importante para las comunidades mantener un canal abierto de comunicación con los pacientes y las familias para que sepan dónde estamos llevando a cabo estos estudios”, dijo Timothy Miller, PhD, CEO de Abeona Therapeutics. “Encontramos muchas organizaciones dirigidas por padres que intentan trabajar dentro de una estructura general, y sentimos que estamos cumpliendo nuestras promesas para con ellos de que estamos llegando, y nos estamos esforzando por encontrar nuevas formas de tratar a sus hijos. Cuando no hay nada más, esta información es la línea de vida que tienen muchas de estas personas “.

 
 
 
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