Para Esteve, antes de iniciar ensayos clínicos sobre pacientes con el síndrome de Hunter, su prioridad es fijar correctamente el desarrollo de la fabricación y la seguridad del tratamiento para elsíndrome de Sanfilippo A, ya que se trata del paso previo. Así lo ha afirmado la compañía a Redacción Médica, después de que se hayan publicado una serie de peticiones de pacientes solicitando que empiecen a investigar sobre la terapia génica del síndrome de Hunter.
En concreto, una la familia se ha dirigido a la farmacéutica –por poseer la patente- y le ha pedido que inicie “cuanto antes” su ensayo clínico y poder ponerle freno a esta patología.
Sensibles a la situación de estos pacientes, Esteve ha explicado, a través de su director científico, Carlos Plata, los pasos a seguir para el desarrollo de la fabricación de esta terapia, así como su posterior implantación en los ensayos clínicos, tal y como ha manifestado a este periódico. “En este momento (y después de varios años de haber iniciado el proyecto de Sanfilippo A), estamos trabajando intensamente en el desarrollo de la fabricación de la terapia con los requerimientos regulatorios de calidad farmacéutica (GMP) para Sanfilippo A”, asegura Plata, quien reconoce que “la fabricación de nuestra terapia génica es un proceso muy complejo, que no tiene precedente, no hay conocimiento disponible, y representa un reto muy importante”.
La farmacéutica no ha cesado en su empeño en desarrollar esta terapia y por ello han seguido dando “los pasos necesarios para la implementación de la correcta fabricación que permita entonces disponer de las primeras muestras para el ensayo clínico de Sanfilippo A”. No obstante, y con el objetivo de no exponer a riesgos innecesarios a los pacientes en los ensayos clínicos, una vez tengan disponibles las primeras muestras, “se va a ensayar su seguridad y tolerabilidad y aspectos de eficacia en el estudio clínico de Fase I/II en un número específico de pacientes con Síndrome de Sanfilippo A de acuerdo al protocolo autorizado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps)”, manifiesta Plata.
En otras palabras, el objetivo de la compañía es ofrecer un “enfoque actual en el proceso de fabricación». Es decir, «una vez desarrollado adecuadamente para Sanfilippo A, tener el conocimiento imprescindible y la metodología necesaria para su posible adaptación para la fabricación de las terapias génicas para Hunter y Sanfilippo B”. Por ello reitera que “no es cuestión de recursos”, sino que es necesario “primero obtener el conocimiento imprescindible que nos permita la posibilidad de aplicarlo al Síndrome de Hunter debido a que no hay precedente para este tipo de terapias avanzadas”.
